Re: [問題] 輝瑞的Rapamune申請健保給付

看板Bioindustry作者 (recursive I love you)時間6年前 (2017/12/25 13:38), 6年前編輯推噓7(7推 0噓 24→)
留言31則, 6人參與, 6年前最新討論串2/2 (看更多)
※ 引述《psadirak (銀杏黃葉)》之銘言： : 非常感謝大家的回應，提出很多我沒想過的問題。 : LAM是很罕見的疾病，美國統計發生率約在百萬分之七以下，日本更低。 : 可是以前提出的兩次公告罕病申請都被打槍，所以目前仍不是我國公告罕病。 : 所以我才考慮提Rapamune申請新適應症的想法。 : 2016的LAM Guidelines建議對肺功能異常的患者，用sirolimus(rapamune)治療 美國的罕病是只看發生率，所有很多少見的癌症也可以被列入罕病 台灣的罕病定義不太一樣，以前是盛行率 (<1/10,000) 後來還必須要是遺傳性疾病才行 (這個沒有明寫，但罕病法和罕病基金會的網站上有暗示這件事) 另外還有 3 種病不能被認列為罕病 1) 外力造成的疾病或傷害; 2) 後天因素引起的疾病或傷害 (如原發性肺動脈高壓是，但續發性肺動脈高壓不是); 3) 癌症 你的 LAM 大概就是因為不是遺傳性疾病，所以就… 而且被認列為罕病只是第一條路，接下來還有漫長的健保申請流程... 不是每一個治療罕病的藥物都會被自動認列為罕藥 藥商還是必須向健保局申請給付，走完一整個流程 (HTA 專家會議 共同擬訂會議 和健保局議價) 之後才拿得到健保價，病患才能以專案申請方式取得藥物 Orz : : 推 tp6d93: 恩慈療法申請不知道是否實用 12/24 22:12 : 謝謝，我再仔細看看。 : 不過使用rapamune治療的lam患者通常不算危急，危急的話要肺移植。 : Rapamune可以自費，麻煩在於要一直服用不能停藥，長期下來負擔大。 其實這個還好，不見得一定要危急才能使用恩慈療法 疾病重大而國內沒什麼好的替代療法時，也可以使用恩慈療法 但走這條路，誰要幫你買單？那要看輝瑞有沒有提供這個 program 若有的話，這到是一條滿好的路… 不管是專案申請或是恩慈療法，都是一種讓病人取得到藥的手段 但還是沒有辦法解決 $$ 的問題 Orz 建議還是透過醫師詢問一下 pfizer，有沒有可能幫這個病患出藥錢 或是有沒有一些買一送一買 N 送 X 的 program 可以走 祝好運… PS 我很好奇得這個病若沒有危急的話可以去排移植名單嗎？ -- ※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 123.193.12.184 ※ 文章網址: https://www.ptt.cc/bbs/Bioindustry/M.1514180284.A.FBA.html ※ 編輯: Liebesleid (123.193.12.184), 12/25/2017 13:45:55
推
12/25 21:29, 6年前 , 1F
非常感謝L大的回應
12/25 21:29, 1F
→
12/25 21:30, 6年前 , 2F
請問暗示要是遺傳性的部份是哪一條？我不會解讀@@
12/25 21:30, 2F
→
12/25 21:31, 6年前 , 3F
道聽途說申請公告罕病被打槍的理由是：
12/25 21:31, 3F
→
12/25 21:31, 6年前 , 4F
第一次是因為人太少，而且當時除了換肺無藥可醫
12/25 21:31, 4F
→
12/25 21:32, 6年前 , 5F
第二次是當時沒有lam專屬的icd code
12/25 21:32, 5F
→
12/25 21:33, 6年前 , 6F
LAM患者的個體差異性頗大，有人可以放著觀察就好
12/25 21:33, 6F
→
12/25 21:34, 6年前 , 7F
有的會快速惡化，需要肺移植
12/25 21:34, 7F
→
12/25 21:42, 6年前 , 8F
如果確診時肺功能沒有太差，應該會先考慮rapamune
12/25 21:42, 8F
推
12/27 02:24, 6年前 , 9F
申不申請健保價是其次，明明有新的適應症放著不申請只能
12/27 02:24, 9F
→
12/27 02:24, 6年前 , 10F
說沒有推力去促使台灣輝瑞做該做的事，醫療市場某種程度
12/27 02:24, 10F
→
12/27 02:24, 6年前 , 11F
上也是創造性需求，是否罕見有時常是醫生是否容易正確診
12/27 02:24, 11F
→
12/27 02:24, 6年前 , 12F
斷的差別而已。但在台灣申請新適應症是多贏的right thing
12/27 02:24, 12F
→
12/27 02:24, 6年前 , 13F
to do，不應該放著不做。如果能透過在這個領域有聲量的K
12/27 02:24, 13F
→
12/27 02:24, 6年前 , 14F
OL向pfizer提出建議，應該會有機會
12/27 02:24, 14F
→
12/27 07:00, 6年前 , 15F
申請新療效的查驗登記要檢附臨床試驗等資料 試驗資料
12/27 07:00, 15F
→
12/27 07:00, 6年前 , 16F
哪來? 做臨床試驗的錢藥廠怎麼回本?
12/27 07:00, 16F
推
12/27 12:12, 6年前 , 17F
唉，認真說，藥廠還真沒有什麼該做與不該做的...
12/27 12:12, 17F
→
12/27 12:56, 6年前 , 18F
沒市場會懶得申請 其重要性大概等同過年收拾房間(好久沒收
12/27 12:56, 18F
→
12/27 12:57, 6年前 , 19F
如果所有罕病都要先做臨床試驗才給適應證，那台灣就很難
12/27 12:57, 19F
→
12/27 12:57, 6年前 , 20F
有罕病的藥證了，至少可以先做BSE吧
12/27 12:57, 20F
→
12/27 17:10, 6年前 , 21F
樓上所謂先做BSE 目的是啥?
12/27 17:10, 21F
→
12/27 18:58, 6年前 , 22F
爭取免除臨床試驗啊
12/27 18:58, 22F
→
12/27 22:06, 6年前 , 23F
有法規這樣規定?
12/27 22:06, 23F
推
12/28 00:33, 6年前 , 24F
謝謝各位的意見。請問檢附的臨床試驗一定要國內的嗎？
12/28 00:33, 24F
→
12/28 01:06, 6年前 , 25F
樓上，你要不要直接去問主管機關比較實際?
12/28 01:06, 25F
→
12/28 05:09, 6年前 , 26F
如果沒市場就不做，那就不要寫那些企業使命啊
12/28 05:09, 26F
→
12/28 05:13, 6年前 , 27F
查驗登記規範22-1條有很多眉角，但外商很熟練的吧
12/28 05:13, 27F
推
12/28 21:02, 6年前 , 28F
BSE wavier是免除銜接性試驗 不適免除臨床試驗 '兩者有差異
12/28 21:02, 28F
推
12/28 21:24, 6年前 , 29F
謝謝大家,我再仔細研究一下^^
12/28 21:24, 29F
→
12/29 08:18, 6年前 , 30F
.....罕藥在法規上不適用查驗登記準則 也沒有22-1
12/29 08:18, 30F
推
12/29 08:22, 6年前 , 31F
但這案例沒中罕藥 所以不用開母法上的大會 但要22-1
12/29 08:22, 31F
‣ 更多 Liebesleid 的文章
文章代碼(AID): #1QG8wy-w (Bioindustry)
‣ 更多 Liebesleid 的文章
文章代碼(AID): #1QG8wy-w (Bioindustry)